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什么是基因治疗

什么是基因治疗

基因治疗是一种在现代医学基础上发展十分迅猛的治疗方法,基因治疗的主要手段是通过医学手段,将患者身体中的相关基因缺陷纠正,从而达到一定的治疗效果。从基因治疗的发展上来看,世界上第一例使用基因治疗的案例就是人工合成胰岛素,这对糖尿病的治疗有重大意义。今天就一起来了解一下关于基因治疗的知识吧。

什么是基因治疗

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体,目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,目前开展的基因治疗只限于体细胞。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。

什么是基因治疗

基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同:一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状,而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式:一是体细胞基因治疗,正在广泛使用;二是生殖细胞基因治疗,因能引起遗传改变而受到限制。

1.基因治疗按基因操作方式分为两类,一类为基因修正(gene correction)和基因置换(gene replacement),即将缺陷基因的异常序列进行矫正,对缺陷基因精确地原位修复,不涉及基因组的其他任何改变。通过同源重组(homologous recombination)即基因打靶(gene targetting)技术将外源正常的基因在特定的部位进行重组,从而使缺陷基因在原位特异性修复。另一类为基因增强(gene augmentation)和基因失活(gene inactivation),是不去除异常基因,而通过导入外源基因使其表达正常产物,从而补偿缺陷基因等的功能;或特异封闭某些基因的翻译或转录,以达到抑制某些异常基因表达。

什么是基因治疗

按靶细胞类型又可分为生殖细胞(germ-line cell)基因治疗和体细胞(somatic cell)基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子,卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟,以及涉及一系列伦理学问题,生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下,基因治疗仅限于体细胞